生物活性
用GlcCer合酶抑制剂Genz-123346阻断GlcCer积累，可以有效抑制人类常染色体显性PKD (Pkd1条件敲除小鼠)和肾病(jck和pcy小鼠)小鼠模型的膀胱发生。体外和体内的分子分析表明，Genz-123346通过抑制PKD中失调的两个关键途径:Akt蛋白激酶-哺乳动物雷帕霉素信号转导靶点和细胞周期机制。在Zucker糖尿病脂肪大鼠中，Genz-123346降低了血糖和A1C水平，并改善了糖耐量。药物治疗还防止了Zucker糖尿病脂肪大鼠胰腺β细胞功能的丧失，并保持了动物分泌胰岛素的能力。在饮食诱导的肥胖小鼠中，Genz-123346治疗使A1C水平正常化并改善糖耐量。
化学数据
| 分子量 | 418.57 |
| 分子式 | C24H38N2O4 |
| CAS号 | 491833-30-8 |
| 纯度 | >98% |
| 溶解性（25°C） | DMSO 10 mM |
| 储存和运输条件 | 固体粉末： -20°C 冷藏长期储存
常温运输及临时存放 |
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
| 动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × | 动物 B的Km系数 |
| 动物 A的Km系数 |
例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数（3），再除以大鼠的Km系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。
储备液配制
以下数据基于产品分子量，对于特殊产品，请参照COA中的储备液配制条件和说明进行操作。
| Concentration / Solvent Volume / Mass | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|
| 1 mM | 2.3891 mL | 11.9454 mL | 23.8909 mL |
| 5 mM | 0.4778 mL | 2.3891 mL | 4.7782 mL |
| 10 mM | 0.2389 mL | 1.1945 mL | 2.3891 mL |
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