生物活性
Nusinersen是一种反义寡核苷酸的化合物，修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长SMN蛋白的生成。
化学数据
| 分子量 | 7127.194237 |
| 分子式 | C234H340N61O128P17S17 |
| CAS号 | 1258984-36-9 |
| 纯度 | >98% |
| 溶解性（25°C） | N/A |
| 储存和运输条件 | 4-8°C
常温运输及临时存放 |
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
| 动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × | 动物 B的Km系数 |
| 动物 A的Km系数 |
例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数（3），再除以大鼠的Km系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。
储备液配制
以下数据基于产品分子量，对于特殊产品，请参照COA中的储备液配制条件和说明进行操作。
| Concentration / Solvent Volume / Mass | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|
| 1 mM | 0.1403 mL | 0.7015 mL | 1.4031 mL |
| 5 mM | 0.0281 mL | 0.1403 mL | 0.2806 mL |
| 10 mM | 0.014 mL | 0.0702 mL | 0.1403 mL |
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